Tisagenlecleucel

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Tisagenlecleucel
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Tisagenlecleucel, comercializada como Kymriah, es una terapia de células CAR-T para la leucemia linfoblástica aguda de célula B. En agosto de 2017, se convirtió en la primera terapia génica aprobada por la FDA en los Estados Unidos.[1]​ Muchas leucemias son causadas por el crecimiento incontrolado de células B. Las células B tienen una proteína en su superficie llamada CD19. Las células T se toman del paciente y se tratan para hacerlas atacar a las células B. El tratamiento mata las células B cancerosas, pero también mata las células B normales, que son parte de las defensas inmunitarias del cuerpo. Esto fue desarrollado en la Universidad de Pensilvania y está comercializado por Novartis.[2]​ Se administra en un solo tratamiento, el cual costará $475,000, Novartis afirmó que es más barato que algunos trasplantes de médula ósea. Novartis dice que no cobrará a los pacientes que no responden.[3]

Historia[editar]

El tratamiento fue desarrollado por un grupo liderado por Carl H. June en la Universidad de Pensilvania y tiene licencia para Novartis.[4]

En abril de 2017, CTL019 la designación de terapia innovadora por la FDA de los EE.UU. para el tratamiento del linfoma refractario difuso de células B grandes recidivado o refractario.[5]

En julio de 2017, un FDA el comité aconsejable unánimemente recomendado que la agencia lo aprueba para tratar B la célula aguda lymphoblastic pacientes de leucemia que no respondieron adecuadamente a otros tratamientos o ha relapsed.[6][7][8]

En agosto de 2017, el FDA aprobación concedida para el uso de Tisagenlecleucel en pacientes con leucemia linfoblástica aguda.[9]

Fabricación[editar]

En un proceso de 22 días, el "fármaco" se personaliza para cada persona. Las células T purificadas de la persona son modificadas por un virus que inserta genes que codifican un receptor de antígeno (CAR) a su ADN, uno que reconoce células de leucemia.

Utiliza el dominio coestimulador 4-1BB en su CAR para mejorar la respuesta.[10]

Pruebas clínicas[editar]

Ha experimentado una fase 2 estudio clínico para relapsing/remitiendo B la célula aguda lymphoblastic leucemia.[11]​ Un efecto de lado frecuente visto es cytokine síndrome de liberación (CRS).

Referencias[editar]

  1. «FDA approval brings first gene therapy to the United States». FDA - U.S. Food & Drug Administration. U.S. Department of Health and Human Services. Consultado el 31 de agosto de 2017. 
  2. «BLA 125646 Tisagenlecleucel - Novartis Briefing document to FDA ODAC». 
  3. F.D.A. Approves First Gene-Altering Leukemia Treatment, Costing $475,000, By DENISE GRADY, New York Times, AUG. 30, 2017
  4. F.D.A. Panel Recommends Approval for Gene-Altering Leukemia Treatment, By DENISE GRADY, New York Times, JULY 12, 2017
  5. «Novartis gets second CAR-T candidate FDA ‘breakthrough’ tag». www.fiercebiotech.com. Fierce Biotech. 
  6. Ledford, Heidi (12 de julio de 2017). «Engineered cell therapy for cancer gets thumbs up from FDA advisers». Nature (en inglés). doi:10.1038/nature.2017.22304. 
  7. «FDA Panel Backs Novartis' Pioneering New Cancer Gene Therapy». New York Times. 12 de julio de 2017. 
  8. shots/2017/07/12/536812206/living-drug-that-fights-cancer-by-harnessing-the-immune-system-clears-key-hurdle «'Living Drug' That Fights Cancer By Harnessing The Immune System Clears Key Hurdle». NPR. 12 de julio de 2017. Consultado el 13 de julio de 2017. 
  9. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm574058.htm
  10. «FDA Panel Unanimously Recommends Approval for Novartis' CAR T-Cell Therapy CTL019». GEN. GEN Genetic Engineering & Biotechnology News. 
  11. «Determine Efficacy and Safety of CTL019 in Pediatric Patients With Relapsed and Refractory B-cell ALL». clinicaltrials.gov. 

Lectura más lejana[editar]