Ganaxolona

Ganaxolona
Identificadores
Número CAS	38398-32-2
PubChem	6918305
DrugBank	DB05087
ChemSpider	5293511
UNII	98WI44OHIQ
KEGG	D04300
ChEMBL	161915
Datos químicos
Fórmula	C22H36O2
	InChI InChI=1S/C22H36O2/c1-14(23)17-7-8-18-16-6-5-15-13-20(2,24)11-12-21(15,3)19(16)9-10-22(17,18)4/h15-19,24H,5-13H2,1-4H3/t15-,16-,17+,18-,19-,20+,21-,22+/m0/s1; Key: PGTVWKLGGCQMBR-FLBATMFCSA-N
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La ganaxolona, comercializada bajo el nombre comercial de Ztalmy, es un medicamento utilizado para tratar las convulsiones en personas con trastorno por deficiencia de quinasa dependiente de ciclina 5.^[1] Puede utilizarse en personas que tengan al menos 2 años de edad,^[1] y se toma por vía oral.^[1]

Los efectos secundarios de este medicamento incluyen somnolencia, fiebre, aumento de saliva y alergias estacionales;^[1] otros efectos secundarios pueden incluir pensamientos suicidas.^[1] Es un modulador positivo del receptor del ácido gamma-aminobutírico. A esteroide neuroactivo.^[1]

Este medicamento fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos en el 2022.^[1] Es un medicamento huérfano en Europa y no aprobado en el Reino Unido a partir de 2022.^[2] En Estados Unidos cuesta alrededor de 133.000 dólares estadounidenses para una persona que tiene alrededor de 4,5 años en 2022.^[2]

Historia[editar]

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó la ganaxolona basándose en la evidencia de un estudio único, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo (Estudio 1, NCT03572933) de 101 participantes con trastorno por deficiencia de cinasa tipo 5 dependiente de ciclina (CDKL5) que tenían más de dos años de edad.^[3] El ensayo se llevó a cabo en 36 sitios en 8 países, incluidos Australia, Francia, Israel, Italia, Polonia, la Federación de Rusia, el Reino Unido y los Estados Unidos.^[3] Cuarenta y cuatro (40,7%) de los participantes eran ciudadanos de EE. UU.^[3] La seguridad se evaluó a partir de un conjunto de dos estudios clínicos. Estos incluyen el estudio de participantes con trastorno por deficiencia de quinasa tipo 5 dependiente de ciclina y un estudio clínico que incluyó a siete participantes adicionales de un ensayo de ganaxolona en niños y adultos jóvenes.^[3]

Referencias[editar]

↑ ^a ^b ^c ^d ^e ^f ^g «DailyMed - ZTALMY- ganaxolone suspension». dailymed.nlm.nih.gov. Archivado desde el original el 12 de diciembre de 2022. Consultado el 11 de diciembre de 2022.
↑ ^a ^b «Ganaxolone». SPS - Specialist Pharmacy Service. 17 de septiembre de 2020. Archivado desde el original el 25 de septiembre de 2021. Consultado el 11 de diciembre de 2022.
↑ ^a ^b ^c ^d Research, Center for Drug Evaluation and (2 de octubre de 2023). «Drug Trials Snapshots: ZTALMY». FDA (en inglés). Consultado el 7 de febrero de 2024.