Luspatercept

Luspatercept
Identificadores
Número CAS	1373715-00-4
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Luspatercept, vendido bajo el nombre comercial de Reblozyl, es un medicamento utilizado para el tratamiento de la anemia en pacientes con beta talasemia y síndrome mielodisplásico. Fue desarrollado por Acceleron Pharma en colaboración con Celgene.^[1]

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) lo etiquetó como droga huérfana en el 2013, recibiendo la aprobación para ambas indicaciones en el 2015.^[2]

Desarrollo clínico[editar]

Estudios de la fase III evaluaron la eficacia de Luspatercept para el tratamiento de la anemia en beta talasemia^[3] y síndrome mielodisplásico.^[4]^[5]

Estructura y función[editar]

Luspatercept es una proteína de fusión recombinante derivada desde el receptor tipo IIb de activina humana (ActRIIb) vinculado a una proteína derivada de Inmunoglobulina G.^[6] Esta se une a la familia de ligandos TGFB para reducir las señales de la proteína SMAD2/3, aumentando así el proceso de maduración eritrocitaria.

Referencias[editar]

↑ «Luspatercept: Our Lead Product Candidate». Acceleron Pharma. Consultado el 22 de mayo de 2017.
↑ «FDA Fast Track Designation Granted to Luspatercept for the Treatment of Patients with Beta-Thalassemia». Acceleron/Celgene. 18 de mayo de 2015. Consultado el 22 de mayo de 2017 – via Business Wire.
↑ «An Efficacy and Safety Study of Luspatercept (ACE-536) Versus Placebo in Adults Who Require Regular Red Blood Cell Transfusions Due to Beta (β) Thalassemia - Full Text View - ClinicalTrials.gov». clinicaltrials.gov (en inglés). Consultado el 16 de marzo de 2021.
↑ «A Study of Luspatercept (ACE-536) to Treat Anemia Due to Very Low, Low, or Intermediate Risk Myelodysplastic Syndromes - Full Text View - ClinicalTrials.gov». clinicaltrials.gov (en inglés). Consultado el 16 de marzo de 2021.
↑ «Luspatercept». AdisInsight. Consultado el 1 de febrero de 2017.
↑ «Luspatercept». NCI Thesaurus. National Cancer Institute.

Enlaces externos[editar]

«Luspatercept». Drug Information Portal. U.S. National Library of Medicine.

Datos: Q30314143

[1] «Luspatercept: Our Lead Product Candidate». Acceleron Pharma. Consultado el 22 de mayo de 2017.

[2] «FDA Fast Track Designation Granted to Luspatercept for the Treatment of Patients with Beta-Thalassemia». Acceleron/Celgene. 18 de mayo de 2015. Consultado el 22 de mayo de 2017 – via Business Wire.

[3] «An Efficacy and Safety Study of Luspatercept (ACE-536) Versus Placebo in Adults Who Require Regular Red Blood Cell Transfusions Due to Beta (β) Thalassemia - Full Text View - ClinicalTrials.gov». clinicaltrials.gov (en inglés). Consultado el 16 de marzo de 2021.

[4] «A Study of Luspatercept (ACE-536) to Treat Anemia Due to Very Low, Low, or Intermediate Risk Myelodysplastic Syndromes - Full Text View - ClinicalTrials.gov». clinicaltrials.gov (en inglés). Consultado el 16 de marzo de 2021.

[adis-5] «Luspatercept». AdisInsight. Consultado el 1 de febrero de 2017.

[6] «Luspatercept». NCI Thesaurus. National Cancer Institute.

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