Inotersén

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Identificadores
Número CAS 1492984-65-2
Código ATC N07XX15
PubChem 121492004
DrugBank DB14713
Datos clínicos
Estado legal Necesita prescripción médica
Vías de adm. Vía subcutánea

Inotersén es un medicamento indicado en el tratamiento de la polineuropatía en estadio 1 o 2 de pacientes adultos diagnosticados de polineuropatía amiloidótica familiar por transtiretina. Es un oligonucleótido antisentido que actúa mediante unión selectiva al ARN mensajero de la transtiretina, evitando de esta forma la síntesis de la proteína transtiretina por el hígado, disminuyendo significativamente sus niveles en sangre. Se presenta en jeringas de 248 mg para administrar por vía subcutánea una vez a la semana. El medicamento ha demostrado en ensayos clínicos reducir la progresión de la enfermedad frente a placebo de forma estadísticamente significativa. Los efectos secundarios más frecuentes son: reacción en el lugar de la inyección, náuseas, dolor de cabeza, cansancio y fiebre. Pueden producirse efectos secundarios graves, entre ellos trombocitopenia severa y daño renal.[1][2][3]

Referencias[editar]

  1. Search Orphan Drug Designations and Approvals. U.S. Food and Drug Administration. Fecha acceso: 6 de marzo de 2023.
  2. Informe de posicionamiento terapéutico de inotersén. Consultado el 6 de marzo de 2023. Agencia española de medicamentos y productos sanitarios. Publicado en mayo 2020.
  3. Inotersén: ficha técnica o resumen de las características del producto. Agencia Européa del Medicamento. Consultado el 8 de marzo de 2023.