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Eteplirsen es un medicamento indicado en el tratamiento de determinadas variantes de la enfermedad de Duchenne. La enfermedad de Duchenne es un trastorno de origen genético y transmisión hereditaria que provoca debilidad muscular progresiva. El tratamiento con eterlipsen solo es paliativo, es decir mejora los síntomas pero no cura la enfermedad, únicamente son susceptibles de beneficiarse de esta medicación el 13% de los pacientes afectos del mal. El elevado coste del fármaco que supera los 250 000 euros al año para el tratamiento de un solo paciente y su limitada eficacia ha suscitado un debate a nivel internacional.[1][2] [3] [4]
Referencias
- ↑ «FDA grants accelerated approval to first drug for Duchenne muscular dystrophy». Press Announcements. U.S. Food & Drug Administration. September 19, 2016. Consultado el September 19, 2016.
- ↑ «Railroading at the FDA». Nature Biotechnology 34 (11): 1078. November 2016. doi:10.1038/nbt.3733. Consultado el 29 November 2016.
- ↑ Kounang, Nadia (4 October 2016). «The families that fought for controversial new drug». CNN. Consultado el 29 November 2016.
- ↑ Lim, Kenji Rowel Q; Maruyama, Rika; Yokota, Toshifumi (February 2017). «Eteplirsen in the treatment of Duchenne muscular dystrophy». Drug Design, Development and Therapy 11: 533-545. doi:10.2147/DDDT.S97635. Consultado el 28 February 2017.